4045-301 ESSENCE: Estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, con una extensión abierta para evaluar la eficacia y seguridad de SRP-4045 y ARP-4053 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau