INFORMACIÓ GENERAL
Els assajos clínics de la Unitat de Malalties Neuromusculars es gestionen des de l’Àrea de Gestió i Assajos Clínics (AGDAC) de l’Hospital de Sant Pau. Aquest departament, d’accés restringit, s’encarrega de gestionar i emmagatzemar tota la documentació associada als assajos clínics actius, donant recolzament a les coordinadores i als monitors així com donant recolzament logístic a la zona freda i magatzem de material dels assajos.
La Unitat de Malalties Neuromusculars, disposa d’una infermera i coordinadora d’assajos clínics que s’encarrega de coordinar i organitzar les diferents parts i tasques requerides als estudis d’acord amb les guies de bones pràctiques clíniques (GCPs) i participa en la realització d’estudis experimentals, observacionals prospectius i retrospectius així com assajos clínics de la industria farmacèutica (Fases I, II, III, IV). Entre les seves funcions destaquen:
- Visites d’inici d’estudis.
- Programació i gestió de les visites dels pacients.
- Realització de totes les activitats de l’estudi que requereixin una infermera (extracció sanguínia, constants vitals, etc).
- Processament de mostres i enviament de les mateixes.
- Introducció de les dades al CRF electrònic.
- Resolució de quèries.
- Suport a la visita de monitorització.
- Gestió de la medicació i documentació de l’estudi.
- Preparació per auditories i inspeccions.
Assajos clínics
4045-301 ESSÈNCIA: Estudi multicèntric de doble cec i controlat per placebo amb extensió de codi obert per avaluar l'eficàcia i la seguretat de SRP-4045 i ARP-4053 en pacients amb distròfia muscular Duchenne
Estat: Actiu
Assaig Clínic
EFC14028: Estudi aleatoritzat, multicèntric, multinacional i doble blindatge de neoGAA i alglucosidade alfa en aproximadament 96 pacients amb malaltia de Pompe de 3 anys o més amb malaltia tardana.
Estat: Actiu
Assaig Clínic
EspeRare_RIM_001: estudi obert, de fase Ib, per avaluar la seguretat, tolerabilitat, farmacocinètica i farmacodinàmica de múltiples dosis orals ascendents de rimeporide en pacients amb distròfia muscular de Duchenne (DMD).
Estat: Actiu
Assaig Clínic
MG0002: Estudi multicèntric, aleatoritzat, investigador i subjecte cec, controlat amb placebo, de la seqüència de tractament que avalua la seguretat, tolerabilitat i eficàcia de UCB7665 en subjectes amb miastènia gravis de moderada a severa fase 2 A
Estat: Actiu
Assaig Clínic
ECU-MG-301: Estudi multicèntric, aleatoritzat, doble cec, controlat amb placebo, per avaluar l'eficàcia i la seguretat de eculizumab en pacients amb miastènia greu generalitzada (MGG) refractària IND 101.219.
Estat: Finalitzat
Assaig Clínic
Estudi fase III obert, extensió del assaig clínic ecu-mg-301 per avaluar la seguretat i eficàcia de eculizumab a pacients amb miastènia gravis generalitzada refractaria (GMM)
Estat: Finalitzat
Assaig Clínic
Durada: (01/02/2015)
Investigador Principal: Isabel Illa Sendra (Hospital de Sant Pau)
Agència finançadora: Alexion Pharmaceuticals Inc
WX17798: Estudi de 36 setmanes multicèntric, prospectiu, aleatoritzat, doblement emmascarat, controlat amb placebo, de grups paral·lels, per avaluar l'eficàcia i seguretat de Micodenolato mofetil adjuvant en el manteniment o millora del control de símptomes amb reducció de corticosteroides en pacients amb miastènia gravis
Estat: Finalitzat
Assaig Clínic
CL2-78989-010: Estudi aleatoritzat, doble cec, controlat davant placebo, de prova de concepte, d'eficàcia de 60 mg de gevokizumab subcutani administrat cada 4 setmanes durant 24 setmanes en el tractament de pacients amb polimiositis o dermatomiositis
Estat: Finalitzat
Assaig Clínic
Estudi doble-cec, aleatoritzat, multicèntric, controlat amb placebo, de grups paral·lels per avaluar l’eficàcia i la seguretat de Fingolimod 0,5mg administrat per via oral una vegada al dia davant placebo en pacients amb poliradiculoneuropatia desmielinitzant inflamatòria crònica (CIDP).
Estat: Finalitzat
Assaig Clínic
I10E-0901 LIME STUDY: Estudi europeu aleatoritzat, doble cec, controlat amb tractament comparador actiu i de disseny creuat que avalua la seguretat i eficàcia d'una nova formulació líquida i llista per a usar d'immunoglobulina intravenosa humana al 10% (I10E) en comparació amb Kiovig en pacients amb neuropatia motora multifocal
Estat: Finalitzat
Assaig Clínic
10E-1302 PRISM: Estudi internacional, multicèntric, sobre l'eficàcia i la seguretat de I10E en tractament inicials i de manteniment de pacients amb polirradiculoneuropatía desmielinitzant inflamatòria crònica
Estat: Finalitzat
Assaig Clínic
H6D-MC-LVJJ: Estudi de fase 3, aleatoritzat, doble cec, controlat amb placebo, per avaluar tadalafil, a la distròfia muscular de Duchenne.
Estat: Finalitzat
Assaig Clínic
UFC15E92: Assaig clínic en Fase 4.2 creuat, randomitzat i doble cec, per avaluar l'eficàcia terapèutica de les immunoglobulines humanes intravenoses en pacients amb malaltia de la motoneurona
Estat: Finalitzat
Assaig Clínic